成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者？治疗选择亟待突破

成人慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）对患者的健康产生了重大影响，全球范围内每年新增病例数量众多。在我国，尽管这种疾病的发病率相对较低，但近年来其发病率呈现持续增长的趋势，对治疗的需求也随之日益增强。

疾病现状

成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）是一种肿瘤，其形成源于成熟的B淋巴细胞克隆性增生。此病主要影响老年群体。在全球范围内，每年新增的病例数超过十万。在我国，尽管其发病率较欧美国家为低，但病例数逐年增加。此外，患者的平均发病年龄较轻，且病情侵袭性相对较高。此外，渭南高级中学在其科普宣传资料中明确提到，这种疾病对人类的健康可能带来一定的潜在危害。

现有治疗困境

BTK抑制剂是治疗该疾病的首选一线药物和基础治疗方式，其显著提高了治疗效果。然而，该药物存在一定的局限性，包括反应深度受限、存在中长期进展复发的风险，以及长期持续治疗可能导致的毒副作用和耐受性问题。这些问题不仅影响了患者的治疗效果，还降低了患者的生活质量，因此，迫切需要探索新的治疗方案。

Bcl - 2抑制剂前景与难点

Bcl-2抑制剂的问世标志着医学领域的重大突破。Bcl-2蛋白是一种凋亡抑制因子，在CLL/SLL患者体内其表达水平异常升高，这成为了肿瘤细胞逃避免疫清除的关键机制。尽管如此，Bcl-2抑制剂的研发过程中遇到了诸多困难，其药物转化过程相对复杂。该药物的作用机制涉及蛋白质间的相互影响，其结合的靶点界面较为广泛，且该靶点位于线粒体内。另外，药物在发挥其功效前需穿越多个生物膜屏障，这一过程显著提升了药品研发的难度。

利沙托克拉获批

中国国家药品监督管理局（NMPA）近期正式对新型Bcl-2选择性抑制剂利沙托克拉给予了附条件上市许可。该药物主要针对的对象为成年CLL/SLL患者，这些患者已接受过至少一种包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的系统性治疗。利沙托克拉的作用机理在于其特异性地抑制Bcl-2蛋白，这一过程促使肿瘤细胞恢复其正常的凋亡机制，进而实现治疗效果。

临床研究成果

已公布针对复发或难治性CLL/SLL治疗的关键性II期临床试验（APG2575CC201）的相关成果。该研究的主要评价指标，即总缓解率（ORR），已达到预先设定的研究目标。对于先前接受过BTK抑制剂及/或免疫化疗治疗但疗效不佳的患者，该治疗方法显现出显著的疗效。研究过程中，未观察到肿瘤溶解综合征（TLS）等不良现象，血液学及非血液学方面的毒副作用发生率较低，且其严重程度在可控范围内。

专家观点

江苏省人民医院在淋巴瘤治疗领域的专家李建勇教授，是该临床研究项目的核心负责人。他提出，针对促凋亡蛋白的靶向药物在肿瘤治疗中引起了广泛关注。此外，Bcl-2抑制剂为成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者带来了新的治疗可能性，这种药物在全球范围内被视为一种关键的治疗方法。

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